項目名稱：評價GC301腺相關病毒注射液治療嬰兒型龐貝病患者的安全性和療效的單臂、多中心、開放性、靜脈注射的Ⅰ/Ⅱ期臨床研究
 

組長單位：中國醫學科學院北京協和醫院：兒科主任醫師邱正慶教授和臨床藥理中心韓曉紅教授作為本項目主要研究者(PI)
 

項目簡介：GC301注射液是錦籃基因設計開發的用于治療龐貝病的AAV基因治療藥物，采用了一次性靜脈注射全身廣泛表達的策略，以期直接補償肝臟、心肌、骨骼肌、中樞神經系統等組織的GAA酶基因缺陷。本藥物已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心兩項臨床試驗默示許可，并通過中國醫學科學院北京協和醫院藥物臨床試驗倫理委員會批準，在藥物臨床試驗登記與信息公示平臺上備案公示，現面向社會招募受試者。
 

評價GC301腺相關病毒注射液治療嬰兒型龐貝病患者的安全性和療效的單臂、多中心、開放性、靜脈注射的Ⅰ/Ⅱ期臨床受試者正式啟動招募，請掃描下方二維碼可獲得更多入組相關信息。

 

北京新領先·深藍海（鄭州）
 

深藍海生物醫藥是新領先在臨床CRO領域的子品牌，成立于2007年，目前已擁有高專業水準的臨床服務團隊600余人，已為300余家國內外知名企業提供多元化的研發支持臨床技術服務，項目全面覆蓋生物藥、化藥、中藥、醫療器械、細胞與基因治療等藥物，滿足不同研發型企業的臨床研究定制需求，為國內外客戶打通新藥上市前關鍵瓶頸。通過16年經驗積累，深藍海生物醫藥已經完成臨床研究500余項，每年開展Ⅰ類創新藥研究10-20項，率先開展醫美、特醫食品、細胞與基因治療藥物等領域研究，填補國內外多項空白。 
 

依托于新領先CXO服務體系，創建了“交互式”臨床服務模式，在項目立項階段全面介入，做新藥創制的全程合作伙伴，整合醫學、藥政、藥學研發等技術專家進行頂層設計，最大限度降低項目研發風險。同時，成立專項政府引導基金，為創新項目提供不同階段的投融資，最大程度加速藥品上市進程。此外，強大的定量藥理學及體內外橋接團隊針對特定疾病和特定人群進行數字模型研究，制定科學高質的臨床研究方案，提高新藥臨床開發效率。
 

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